Follistatin 344 och ACE-031 är två molekyler som beskrivs som myostatinblockerare; myostatin är det protein som i kroppen begränsar muskeltillväxten. Follistatin binder myostatin och besläktade ligander, och ACE-031 verkar som en lockreceptor som fångar upp dem. För ingen av dem finns randomiserade studier på människa som visar ökad muskelmassa.
ACE-031 undersöktes hos pojkar med Duchennes muskeldystrofi, men programmet stoppades av säkerhetsskäl. Den här texten förklarar hur molekylerna var tänkta att verka och varför dataläget är så tunt. Det bredare sammanhanget ger texten om muskelpeptider, IGF-1-axeln och myostatin.
Vad är myostatin?
Myostatin, även betecknad GDF-8, är ett protein i TGF-beta-superfamiljen som bromsar skelettmuskulaturens tillväxt. Djur och människor med en mutation som slår ut myostatingenen har betydligt större muskelmassa. Den iakttagelsen är grunden för tanken att blockera proteinet farmakologiskt.
Hur ska follistatin 344 verka?
Follistatin är ett utsöndrat protein som binder ligander i TGF-beta-superfamiljen, däribland myostatin, och därmed lossar bromsen på muskeltillväxten. Siffran 344 betecknar en av molekylens varianter. De spektakulära resultat som tillskrivs follistatin kommer emellertid från möss utan myostatingen. De djuren har en annan muskelfysiologi än djur och människor med normal gen, så resultaten går inte att överföra direkt.
Hur ska ACE-031 verka?
ACE-031 är ett fusionsprotein av aktivinreceptorn typ IIB och ett antikroppsfragment. Det verkar som en lockreceptor: det fångar upp myostatin, aktivin A, aktivin B och besläktade molekyler innan de når muskelcellerna. I studierna om muskeldystrofi skulle det stödja muskulaturens tillväxt och reparation.
Varför stoppades ACE-031-studierna?
Av säkerhetsskäl. Acceleron Pharma och Shire pausade studierna vid Duchennes muskeldystrofi den 21 april 2011 och lade ned programmet helt den 2 maj 2013, utan att någonsin återuppta det. Hos en del av deltagarna uppträdde näsblod och tandköttsblödning, därtill små vidgade hudkärl. Besvären gick tillbaka efter utsättning. De kopplades till att aktivinreceptorn blockerade signalerna från BMP9 och BMP10, som är viktiga för blodkärlens normala funktion.
Vad betyder det för köpare?
För follistatin 344 och ACE-031 finns inga kliniska data som styrker effekt på muskeluppbyggnad hos friska människor, och det enda omfattande forskningsprogrammet om en myostatinblockerare lades ned på grund av biverkningar. I den här butiken står båda uteslutande som forskningsmaterial: follistatin 344 och ACE-031. Villkoren står under juridisk information.
Vanliga frågor
Bygger follistatin 344 muskler hos människa?
Randomiserade studier som visar det finns inte. De spektakulära resultaten kommer från möss utan myostatingen.
Vad skiljer follistatin från ACE-031?
Follistatin är ett protein som binder myostatin och besläktade ligander. ACE-031 är ett fusionsprotein som fångar upp samma molekyler som en lockreceptor.
Är ACE-031 säker?
Forskningsprogrammet om ACE-031 lades ned 2013 på grund av biverkningar: näsblod, tandköttsblödning och vidgade hudkärl.
Är de här molekylerna godkända läkemedel?
Nej. Varken follistatin 344 eller ACE-031 har godkänts för någon indikation.
Varifrån uppgifterna kommer
Konstaterandet att det för follistatin inte finns randomiserade studier på människa om muskelökning och att resultaten kommer från möss utan myostatingen kommer från en guide av Know Your Peptide från juli 2026. Beskrivningen av ACE-031 som ett fusionsprotein av aktivinreceptorn, pausen i studierna den 21 april 2011, nedläggningen av programmet den 2 maj 2013 och kärlbesvären kommer från en artikel av Muscular Dystrophy Association den 2 maj 2013. Kopplingen mellan de besvären och blockeringen av BMP9 och BMP10 kommer från material om aktivinreceptorn typ IIB och dess mekanism. Kontrollerat den 31 augusti 2026.