La follistatina 344 e l'ACE-031 sono due molecole descritte come bloccanti della miostatina; la miostatina è la proteina che nel corpo limita la crescita muscolare. La follistatina lega la miostatina e ligandi affini, l'ACE-031 agisce come recettore esca che li cattura. Per nessuna delle due esiste uno studio randomizzato sull'uomo che dimostri un aumento della massa muscolare.
L'ACE-031 è stato studiato in ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne, ma il programma è stato fermato per motivi di sicurezza. Questo testo spiega come dovevano agire queste molecole e perché i dati sono così scarsi. Il quadro più ampio è nel testo sui peptidi muscolari, l'asse IGF-1 e la miostatina.
Che cos'è la miostatina?
La miostatina, indicata anche come GDF-8, è una proteina della superfamiglia TGF-beta che frena la crescita del muscolo scheletrico. Gli animali e le persone portatori di una mutazione che disattiva il gene della miostatina hanno una massa muscolare nettamente maggiore. Questa osservazione è alla base dell'idea di bloccare la proteina per via farmacologica.
Come dovrebbe agire la follistatina 344?
La follistatina è una proteina secreta che lega ligandi della superfamiglia TGF-beta, tra cui la miostatina, e allenta così il freno della crescita muscolare. Il numero 344 indica una delle varianti della molecola. I risultati spettacolari attribuiti alla follistatina vengono però da topi privi del gene della miostatina. Questi animali hanno una fisiologia muscolare diversa da quella di animali e persone con un gene normale: i risultati quindi non si trasferiscono direttamente.
Come dovrebbe agire l'ACE-031?
L'ACE-031 è una proteina di fusione che unisce il recettore dell'activina di tipo IIB e un frammento di anticorpo. Agisce come recettore esca: cattura miostatina, activina A, activina B e molecole affini prima che raggiungano le cellule muscolari. Negli studi sulla distrofia muscolare questo doveva sostenere la crescita e la riparazione del muscolo.
Perché gli studi sull'ACE-031 sono stati fermati?
Per motivi di sicurezza. Acceleron Pharma e Shire hanno sospeso gli studi sulla distrofia di Duchenne il 21 aprile 2011 e hanno chiuso del tutto il programma il 2 maggio 2013, senza mai riprenderlo. In una parte dei partecipanti sono comparsi sanguinamenti dal naso e dalle gengive e piccoli vasi cutanei dilatati. I disturbi sono regrediti dopo la sospensione. Sono stati collegati al blocco, da parte del recettore dell'activina, dei segnali di BMP9 e BMP10, importanti per il normale funzionamento dei vasi sanguigni.
Che cosa significa per chi compra
Per follistatina 344 e ACE-031 non esistono dati clinici che dimostrino un'efficacia nella costruzione muscolare in persone sane, e l'unico grande programma di ricerca su un bloccante della miostatina è stato chiuso per effetti indesiderati. In questo negozio entrambe sono offerte esclusivamente come materiale di ricerca: follistatina 344 e ACE-031. Le condizioni sono nelle nostre note legali.
Domande frequenti
La follistatina 344 costruisce muscolo nell'uomo?
Non esiste uno studio randomizzato che lo mostri. I risultati spettacolari vengono da topi privi del gene della miostatina.
Che cosa distingue la follistatina dall'ACE-031?
La follistatina è una proteina che lega la miostatina e ligandi affini. L'ACE-031 è una proteina di fusione che cattura le stesse molecole come recettore esca.
L'ACE-031 è sicuro?
Il programma di ricerca sull'ACE-031 è stato chiuso nel 2013 per effetti indesiderati: sanguinamenti dal naso, sanguinamenti gengivali e vasi cutanei dilatati.
Queste molecole sono farmaci autorizzati?
No. Né la follistatina 344 né l'ACE-031 sono stati autorizzati per alcuna indicazione.
Da dove vengono queste informazioni
La constatazione che non esistono studi randomizzati sull'uomo sull'aumento muscolare con la follistatina e che i risultati vengono da topi privi del gene della miostatina viene da una guida di Know Your Peptide del luglio 2026. La descrizione dell'ACE-031 come proteina di fusione del recettore dell'activina, la sospensione degli studi il 21 aprile 2011, la chiusura del programma il 2 maggio 2013 e i disturbi vascolari vengono da un articolo della Muscular Dystrophy Association del 2 maggio 2013. Il legame tra questi disturbi e il blocco di BMP9 e BMP10 viene da documenti sul meccanismo del recettore dell'activina di tipo IIB. Verificato il 31 agosto 2026.
Fonti
- UPDATE: ACE-031 Clinical Trials in Duchenne MD. Muscular Dystrophy Association, Quest, 2 maggio 2013. https://www.mda.org/quest/article/update-ace-031-clinical-trials-duchenne-md
- Campbell C, McMillan HJ, Mah JK et al. Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial. Muscle and Nerve, 2017, 55(4): 458-464. https://doi.org/10.1002/mus.25268